Fot. NCI
Udało się połączyć dwa z budzących największe nadzieje osiągnięć medycyny, poddając terapii genowej komórki macierzyste - informuje "Nature".
Dzięki terapii genowej w przyszłości możliwe będzie wykorzystanie komórek macierzystych pacjentów z chorobami genetycznymi do ich leczenia.
Na razie naukowcom z dwóch brytyjskich ośrodków - Wellcome Trust Sanger Institute oraz University of Cambridge - udało się skorygować mutacje w komórkach macierzystych wątroby pacjenta z niedoborem alfa1-antytrypsyny. Wada ta sprawia, że białko chroniące tkanki przez uszkodzeniem nie może się wydostać z wątroby, w której jest wytwarzane.
Niedobór alfa1-antytrypsyny jest częstą wadą genetyczną - dotyczy mniej więcej jednej na 2000 osób w Europie. Sprzyja rakowi i rozedmie płuc, może też doprowadzić do marskości wątroby i konieczności jej przeszczepu, a co za tym idzie - przyjmowania przez całe życie leków immunosupresyjnych.
Naukowcy pobrali od pacjenta komórki skóry, przekształcili je w komórki macierzyste i zastąpili wadliwą sekwencję DNA prawidłową. Następnie komórki macierzyste nakłoniono, by stały się komórkami wątroby - zdrowymi i funkcjonalnymi. Wszczepione myszom, działały jeszcze po sześciu tygodniach.
Aby metoda mogła znaleźć zastosowanie praktyczne, niezbędne będzie przeprowadzenie dalszych badań oceniających jej bezpieczeństwo.
Dzięki terapii genowej w przyszłości możliwe będzie wykorzystanie komórek macierzystych pacjentów z chorobami genetycznymi do ich leczenia.
Na razie naukowcom z dwóch brytyjskich ośrodków - Wellcome Trust Sanger Institute oraz University of Cambridge - udało się skorygować mutacje w komórkach macierzystych wątroby pacjenta z niedoborem alfa1-antytrypsyny. Wada ta sprawia, że białko chroniące tkanki przez uszkodzeniem nie może się wydostać z wątroby, w której jest wytwarzane.
Niedobór alfa1-antytrypsyny jest częstą wadą genetyczną - dotyczy mniej więcej jednej na 2000 osób w Europie. Sprzyja rakowi i rozedmie płuc, może też doprowadzić do marskości wątroby i konieczności jej przeszczepu, a co za tym idzie - przyjmowania przez całe życie leków immunosupresyjnych.
Naukowcy pobrali od pacjenta komórki skóry, przekształcili je w komórki macierzyste i zastąpili wadliwą sekwencję DNA prawidłową. Następnie komórki macierzyste nakłoniono, by stały się komórkami wątroby - zdrowymi i funkcjonalnymi. Wszczepione myszom, działały jeszcze po sześciu tygodniach.
Aby metoda mogła znaleźć zastosowanie praktyczne, niezbędne będzie przeprowadzenie dalszych badań oceniających jej bezpieczeństwo.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
Inne w tym dziale:
- Podnośniki koszowe, usługi dźwigowe. Bydgoszcz REKLAMA
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Ortopeda. Chirurgia ortopedyczna. Medycyna sportowa. Warszawa REKLAMA
- Niemcy. Multigenowy test raka piersi refundowany przez kasy chorych
- PE. Pisemne oświadczenie w sprawie zwalczania raka piersi w Unii Europejskiej
- Pod względem liczby popełnianych błędów odwodnieni kierowcy nie ustępują nietrzeźwym!
- Im niżej, tym lepiej - najnowsze wyniki badań wskazują, że ryzyko zawałów serca i udarów mózgu jest tym niższe, im niższy jest poziom cholesterolu LDL
- Zdrowa dieta bez mięsa
- Alkaptonuria - rzadka choroba czarnych kości. Nieznane wyniszczające schorzenie, pacjenci bez rozpoznania
- Brytyjczycy wolą bezpieczne metody leczenia
- Strefy wolne od dymu tytoniowego sprzyjają zdrowiu dzieci
- Choroby, które zabijają ponad 2 miliony ludzi rocznie
- Poprawa kondycji fizycznej może przyczynić się do szybszego powrotu do zdrowia kobiet z rakiem piersi
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA