Terapia genowa działa u pacjentów z chorobą Parkinsona
INFORMATOR. Świat
naukawpolsce.pl | dodane 18-03-2011
Fot. zdrowemiasto.pl
Terapia genowa łagodzi zaburzenia ruchowe typowe dla pacjentów z chorobą Parkinsona, takie jak mimowolne drżenie rąk i sztywność mięśni – wykazały badania, których wyniki publikuje pismo „Lancet Neurology”.
W przeszłości pojawiały się już doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona – postępującego schorzenia neurologicznego, spowodowanego uszkodzeniem neuronów biorących udział w kontroli ruchów, równowagę ciała i emocje.
Najnowsza praca, jako pierwsza, dostarcza jednak tak przekonujących dowodów nie tylko na bezpieczeństwo, ale i skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej - podkreślają autorzy pracy.
„Te badania są dowodem na to, że nadzieje związane z zastosowaniem terapii genowej w chorobach neurodegeneracyjnych (uszkadzających układ nerwowy - PAP) stały się rzeczywistością” - komentuje kierujący pracami prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku.
Neurolog i jego współpracownicy z siedmiu ośrodków medycznych w USA przeprowadzili badania na 45 pacjentach w wieku 30-75 lat, którzy minimum od 5 lat cierpieli na chorobę Parkinsona i wcześniej reagowali na terapię lewodopą.
Zastosowany przez naukowców gen koduje enzym - dekarboksylazę kwasu glutaminowego (GAD) - odpowiedzialny za syntezę kwasu gamma-aminomasłowego (GABA), który jest głównym neuroprzekaźnikiem hamującym aktywność neuronów w mózgu. W chorobie Parkinsona obniża się nie tylko produkcja neuroprzekaźnika o nazwie dopamina, ale dochodzi też do spadku poziomu GABA - tłumaczy współautor pracy dr Matthew During z Ohio State University.
Terapeutyczny gen wbudowany w materiał genetyczny nieszkodliwego wirusa (co ułatwia jego wbudowanie do DNA ludzkiego) jest przez cewnik wprowadzany w miliardach kopii do jądra niskowzgórzowego, struktury mózgu biorącej udział w kontroli ruchów ciała. W chorobie Parkinsona jest ono zbyt aktywne, w związku ze spadkiem produkcji GABA.
Z 45-osobowej grupy 22 osoby poddano terapii genowej, podczas gdy 23 osoby przeszły symulowaną operację, w której neurochirurdzy tylko częściowo wcinali się w czaszkę pacjenta, a zamiast roztworu z kopiami genu wprowadzano im podskórnie sól fizjologiczną.
Okazało się, że po sześciu miesiącach u chorych poddanych terapii genowej zaburzenia ruchowe złagodniały średnio o 23 proc., podczas gdy w grupie kontrolnej o ok. 13 proc. „Poprawa funkcji motorycznych była widoczna w ok. miesiąc po leczeniu i utrzymywała się bez zmian przez całe sześć miesięcy obserwacji” - podkreśla biorący udział w badaniach dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku.
Działania niepożądane terapii – najczęściej bóle głowy i wymioty – były stosunkowo łagodne i szybko mijały.
Zdaniem autorów pracy, wyniki te rodzą nadzieje na przyszłe zastosowanie terapii genowej u chorych na parkinsona. Badacze zaznaczają zarazem, że konieczne są dalsze badania, by zweryfikować ich obserwacje.
Naukowcy szukają nowych metod terapii choroby Parkinsona, bo obecnie stosowane leki dają dobre efekty tylko przez pewien czas. W miarę rozwoju choroby ich skuteczność spada i pojawiają się działania niepożądane. Również inna metoda, tzw. głęboka stymulacja mózgu nie jest w stanie złagodzić wszystkich objawów u pacjentów z zaawansowaną chorobą.
Jak ocenia autor komentarza odredakcyjnego do artykułu Michael Hutchinson z New York University, choć najnowsza praca dostarcza najlepszych jak dotąd dowodów na skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona to pozostawia też bez odpowiedzi wiele pytań, np. o trwałość efektu terapeutycznego, długoterminowe bezpieczeństwo metody oraz o to, czy ma jakąkolwiek przewagę nad głęboką stymulacją mózgu.
W przeszłości pojawiały się już doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona – postępującego schorzenia neurologicznego, spowodowanego uszkodzeniem neuronów biorących udział w kontroli ruchów, równowagę ciała i emocje.
Najnowsza praca, jako pierwsza, dostarcza jednak tak przekonujących dowodów nie tylko na bezpieczeństwo, ale i skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej - podkreślają autorzy pracy.
„Te badania są dowodem na to, że nadzieje związane z zastosowaniem terapii genowej w chorobach neurodegeneracyjnych (uszkadzających układ nerwowy - PAP) stały się rzeczywistością” - komentuje kierujący pracami prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku.
Neurolog i jego współpracownicy z siedmiu ośrodków medycznych w USA przeprowadzili badania na 45 pacjentach w wieku 30-75 lat, którzy minimum od 5 lat cierpieli na chorobę Parkinsona i wcześniej reagowali na terapię lewodopą.
Zastosowany przez naukowców gen koduje enzym - dekarboksylazę kwasu glutaminowego (GAD) - odpowiedzialny za syntezę kwasu gamma-aminomasłowego (GABA), który jest głównym neuroprzekaźnikiem hamującym aktywność neuronów w mózgu. W chorobie Parkinsona obniża się nie tylko produkcja neuroprzekaźnika o nazwie dopamina, ale dochodzi też do spadku poziomu GABA - tłumaczy współautor pracy dr Matthew During z Ohio State University.
Terapeutyczny gen wbudowany w materiał genetyczny nieszkodliwego wirusa (co ułatwia jego wbudowanie do DNA ludzkiego) jest przez cewnik wprowadzany w miliardach kopii do jądra niskowzgórzowego, struktury mózgu biorącej udział w kontroli ruchów ciała. W chorobie Parkinsona jest ono zbyt aktywne, w związku ze spadkiem produkcji GABA.
Z 45-osobowej grupy 22 osoby poddano terapii genowej, podczas gdy 23 osoby przeszły symulowaną operację, w której neurochirurdzy tylko częściowo wcinali się w czaszkę pacjenta, a zamiast roztworu z kopiami genu wprowadzano im podskórnie sól fizjologiczną.
Okazało się, że po sześciu miesiącach u chorych poddanych terapii genowej zaburzenia ruchowe złagodniały średnio o 23 proc., podczas gdy w grupie kontrolnej o ok. 13 proc. „Poprawa funkcji motorycznych była widoczna w ok. miesiąc po leczeniu i utrzymywała się bez zmian przez całe sześć miesięcy obserwacji” - podkreśla biorący udział w badaniach dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku.
Działania niepożądane terapii – najczęściej bóle głowy i wymioty – były stosunkowo łagodne i szybko mijały.
Zdaniem autorów pracy, wyniki te rodzą nadzieje na przyszłe zastosowanie terapii genowej u chorych na parkinsona. Badacze zaznaczają zarazem, że konieczne są dalsze badania, by zweryfikować ich obserwacje.
Naukowcy szukają nowych metod terapii choroby Parkinsona, bo obecnie stosowane leki dają dobre efekty tylko przez pewien czas. W miarę rozwoju choroby ich skuteczność spada i pojawiają się działania niepożądane. Również inna metoda, tzw. głęboka stymulacja mózgu nie jest w stanie złagodzić wszystkich objawów u pacjentów z zaawansowaną chorobą.
Jak ocenia autor komentarza odredakcyjnego do artykułu Michael Hutchinson z New York University, choć najnowsza praca dostarcza najlepszych jak dotąd dowodów na skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona to pozostawia też bez odpowiedzi wiele pytań, np. o trwałość efektu terapeutycznego, długoterminowe bezpieczeństwo metody oraz o to, czy ma jakąkolwiek przewagę nad głęboką stymulacją mózgu.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Podnośniki koszowe, usługi dźwigowe. Bydgoszcz REKLAMA
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Ortopeda. Chirurgia ortopedyczna. Medycyna sportowa. Warszawa REKLAMA
- Niemcy. Multigenowy test raka piersi refundowany przez kasy chorych
- PE. Pisemne oświadczenie w sprawie zwalczania raka piersi w Unii Europejskiej
- Pod względem liczby popełnianych błędów odwodnieni kierowcy nie ustępują nietrzeźwym!
- Im niżej, tym lepiej - najnowsze wyniki badań wskazują, że ryzyko zawałów serca i udarów mózgu jest tym niższe, im niższy jest poziom cholesterolu LDL
- Zdrowa dieta bez mięsa
- Alkaptonuria - rzadka choroba czarnych kości. Nieznane wyniszczające schorzenie, pacjenci bez rozpoznania
- Brytyjczycy wolą bezpieczne metody leczenia
- Strefy wolne od dymu tytoniowego sprzyjają zdrowiu dzieci
- Choroby, które zabijają ponad 2 miliony ludzi rocznie
- Poprawa kondycji fizycznej może przyczynić się do szybszego powrotu do zdrowia kobiet z rakiem piersi
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
