naukawpolsce.pl | dodane 17-09-2010
Fot. NCI
Specjaliści po raz pierwszy wyleczyli chorobę genetyczną krwi metodą terapii genowej - informuje "Nature".
Manipulując genami można zmieniać działanie poszczególnych komórek, co teoretycznie stwarza ogromne możliwości lecznicze w przypadku chorób wrodzonych, niektórych nowotworów czy infekcji wirusowych.
Jak dotąd stosowana od lat 90-tych XX wieku eksperymentalna terapia genowa więcej obiecywała niż dawała pacjentom, a niektóre próby kończyły się powikłaniami prowadzącymi nawet do śmierci leczonych w ten sposób chorych (w roku 1999 18-letni Jesse Gelsinger z USA zmarł w wyniku takiego leczenia) - czytamy w "Nature".
Beta-talasemia to wrodzona choroba krwi, w której upośledzone jest wytwarzanie hemoglobiny, co sprawia, że czerwone krwinki są nieprawidłowe. 18-letni pacjent z ciężką talasemią od trzeciego roku życia musiał dostawać regularne transfuzje. Alternatywą był przeszczep szpiku, ale to bardzo ryzykowny sposób leczenia talasemii.
W roku 2007 zespół prof. Mariny Cavazzana -Calvo z Uniwersytetu Paryskiego poddał komórki macierzyste ze szpiku chorego terapii genowej, aby skorygować wadę. Wykorzystano nieszkodliwego wirusa (lentiwirus), który przeniósł do komórek materiał genetyczny. Jednocześnie zniszczono nieprawidłowy szpik pacjenta przy pomocy chemioterapii. Następnie komórki macierzyste zostały ponownie wprowadzone do organizmu. Tam zaczęły normalnie działać, podnosząc poziom zdrowych czerwonych krwinek.
W 33 miesiące po terapii genowej młody mężczyzna ma anemię, ale nie wymaga już ciągłych transfuzji i jego jakość życia jest dobra. Został kucharzem w jednej z paryskich restauracji.
Jednak specjaliści zastrzegają, że skutkiem ubocznym terapii może być w przyszłości rozwinięcie się białaczki.
Manipulując genami można zmieniać działanie poszczególnych komórek, co teoretycznie stwarza ogromne możliwości lecznicze w przypadku chorób wrodzonych, niektórych nowotworów czy infekcji wirusowych.
Jak dotąd stosowana od lat 90-tych XX wieku eksperymentalna terapia genowa więcej obiecywała niż dawała pacjentom, a niektóre próby kończyły się powikłaniami prowadzącymi nawet do śmierci leczonych w ten sposób chorych (w roku 1999 18-letni Jesse Gelsinger z USA zmarł w wyniku takiego leczenia) - czytamy w "Nature".
Beta-talasemia to wrodzona choroba krwi, w której upośledzone jest wytwarzanie hemoglobiny, co sprawia, że czerwone krwinki są nieprawidłowe. 18-letni pacjent z ciężką talasemią od trzeciego roku życia musiał dostawać regularne transfuzje. Alternatywą był przeszczep szpiku, ale to bardzo ryzykowny sposób leczenia talasemii.
W roku 2007 zespół prof. Mariny Cavazzana -Calvo z Uniwersytetu Paryskiego poddał komórki macierzyste ze szpiku chorego terapii genowej, aby skorygować wadę. Wykorzystano nieszkodliwego wirusa (lentiwirus), który przeniósł do komórek materiał genetyczny. Jednocześnie zniszczono nieprawidłowy szpik pacjenta przy pomocy chemioterapii. Następnie komórki macierzyste zostały ponownie wprowadzone do organizmu. Tam zaczęły normalnie działać, podnosząc poziom zdrowych czerwonych krwinek.
W 33 miesiące po terapii genowej młody mężczyzna ma anemię, ale nie wymaga już ciągłych transfuzji i jego jakość życia jest dobra. Został kucharzem w jednej z paryskich restauracji.
Jednak specjaliści zastrzegają, że skutkiem ubocznym terapii może być w przyszłości rozwinięcie się białaczki.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Podnośniki koszowe, usługi dźwigowe. Bydgoszcz REKLAMA
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Ortopeda. Chirurgia ortopedyczna. Medycyna sportowa. Warszawa REKLAMA
- Niemcy. Multigenowy test raka piersi refundowany przez kasy chorych
- PE. Pisemne oświadczenie w sprawie zwalczania raka piersi w Unii Europejskiej
- Pod względem liczby popełnianych błędów odwodnieni kierowcy nie ustępują nietrzeźwym!
- Im niżej, tym lepiej - najnowsze wyniki badań wskazują, że ryzyko zawałów serca i udarów mózgu jest tym niższe, im niższy jest poziom cholesterolu LDL
- Zdrowa dieta bez mięsa
- Alkaptonuria - rzadka choroba czarnych kości. Nieznane wyniszczające schorzenie, pacjenci bez rozpoznania
- Brytyjczycy wolą bezpieczne metody leczenia
- Strefy wolne od dymu tytoniowego sprzyjają zdrowiu dzieci
- Choroby, które zabijają ponad 2 miliony ludzi rocznie
- Poprawa kondycji fizycznej może przyczynić się do szybszego powrotu do zdrowia kobiet z rakiem piersi
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
