• Informator
•  | Poczekalnia
•  | Zdrowy Mieszczanin
•  | Doniesienia Listonosza

Amerykańska Agencja ds. Żywności Leków (FDA) zatwierdziła do użycia pierwszy od 56 lat lek na toczeń rumieniowaty, najczęściej występującą postać tej choroby - poinformowało biuro prasowe Agencji. Rejestracja preparatu w Europie oczekiwana jest w drugiej połowie 2011 r.

Lek o nazwie Benlysta (belimumab) opracowała firma innowacyjna Human Genome Science wspólnie z koncernem farmaceutycznym GlaxoSmithKline. Podawany jest on w zastrzykach co 28 dni, a koszt leczenie jednego chorego to 35 tys. dolarów rocznie.

Oczekuje się, że będzie to jeden z najbardziej dochodowych leków. W 2015 r. wartość jego sprzedaży ma wynieść co najmniej 2-3 mld dolarów rocznie, a w następnych latach może się zwiększyć nawet do 5 mld dolarów.

FDA zatwierdziło lek choć jego skuteczność nie jest zbyt duża. Przedrejestracyjne badania kliniczne wykazały, że lek daje poprawę u 43,2 proc. chorych w porównaniu do 33,8 proc. pacjentów, którzy w tym samy czasie otrzymywali jedynie placebo.

Na jedenastu leczonych chorych u jednego tylko uzyska się poprawę objawów choroby - przyznaje FDA.

Benlysta lepsze efekty daje u osób rasy białej. Nie wiadomo dlaczego gorzej na niego reagują Afro-Amerykanie, którzy chorują na bardziej agresywną odmianę tocznia. FDA na razie wyraziła zgodę na badania, które mają to wyjaśnić.

Lek nie może być stosowany u chorych z poważnymi uszkodzeniami nerek oraz centralnego układu nerwowego, bo nie był u nich testowany. Wspomniano też, że u osób, które były nim leczone, stwierdzono więcej zgonów niż u tych, którzy otrzymały placebo.

Mimo zastrzeżeń zdecydowano się na zatwierdzenie leku do użycia, i to zdecydowaną większością głosów członków komitetu opiniującego (13 do 2), z powodu niewielkich możliwości terapeutycznych tocznia.

Jak powiedziała dr Lenore M. Buckley z Virginia Commonwealth University, jest ogromne zapotrzebowanie nawet na preparat o niewielkiej skuteczności. FDA liczy też na to, że zachęci to inne koncerny farmaceutyczne do opracowania kolejnych leków na tę chorobę.

Chorzy mają do dyspozycji jedynie kilka starszej generacji leki, takie jak CellCept firmy Roche oraz steroidy, które również powodują liczne skutki uboczne. Prednizon, jeden ze często używanych sterydów, obniża odporność, powoduje otyłość i osteoporozę, sprzyja nadciśnieniu tętniczemu, cukrzycy oraz chorobie wrzodowej żołądka, a także bezsenności i depresji.

Benlysta jest przeciwciałem monoklonalnym blokującym działanie limfocytów typu B, komórek odpornościowych produkujących przeciwciała niszczące tzw. antygeny. U osób chorych na toczeń mogą zatem zahamować te limfocyty, które na skutek zaburzeń układu odpornościowego przedostają się do krwiobiegu i atakują własne tkanki.

Pierwszym objawem choroby jest pojawiający się na skórze twarzy charakterystyczny rumień w kształcie motyla, nadający chorej osobie wygląd wilka (stąd jego nazwa - lapus, co po łacinie znaczy wilk). Później zaatakowane mogą zostać niemal wszystkie stawy, tkanki i narządy chorego. Najpierw jednak atakowany jest tylko jeden narząd, a choroba często się cofa i powraca.

U osób z ciężką postacią choroby, gdy atakowane są wszystkie narządy, pojawiają się zmian chorobowe w sercu i nerkach podobne jak u ludzi zaawansowanych wiekiem. U trzydziestolatki z toczniem naczynia wieńcowe mogą być w takim stanie jak u osoby w wieku 65 lat. Ponad 80 proc. pacjentów przeżywa nie dłużej niż 10 lat od rozpoznania choroby.

Toczeń jest najczęstszą chorobą autoimmunologiczna. Na całym świecie choruje na niego 5 mln ludzi. W USA liczba chorych ocenia się na 1,5 mln Amerykanów, a w Polsce - od 40 do 80 tys. pacjentów. Najczęściej cierpią kobiety, na które przypada aż 80 proc. zachorowań.

Zbigniew Wojtasiński, 14-03-2011, naukawpolsce.pl

Informator | Rozmaitości | Kraj | Świat | Ciekawostki | Edukacja | Spotkania | Eko | Wypoczynek