naukawpolsce.pl | dodane 29-06-2011
Fot. NCI
Poprawa sekwencji XI czynnika koagulującego okazała się skuteczną strategią terapii hemofilii - zaburzenia krzepnięcia krwi, na razie u myszy - informują naukowcy z USA na łamach pisma "Nature".
Bezpośrednie edytowanie genomu stanowi obiecujący sposób terapii chorób genetycznych - dzięki poprawie sekwencji zmutowanych genów można przywrócić ich prawidłowe funkcje.
W hodowli komórek wykazano, że specjalne enzymy tnące dwuniciowe DNA tzw. nukleazy bardzo dobrze nadają się do edycji wybranych genów. W swojej najnowszej pracy Katherine High wraz z zespołem z Howard Hughes Medical Institute i Children's Hospital of Philadelphia wykazała, że te same nukleazy mogą skutecznie stymulować edycję genów in vivo.
Naukowcy wyleczyli w ten sposób myszy chore na hemofilię typu B, dzięki zastosowaniu nukleazy udało się wystarczająco podwyższyć poziom XI czynnika koagulującego i przywrócić prawidłowe krzepnięcie krwi.
Wyniki pracy wskazują, że można w ten sposób naprawić chorobotwórcze mutacje in vivo, bez konieczności manipulacji genetycznych w wyizolowanych komórkach.
Bezpośrednie edytowanie genomu stanowi obiecujący sposób terapii chorób genetycznych - dzięki poprawie sekwencji zmutowanych genów można przywrócić ich prawidłowe funkcje.
W hodowli komórek wykazano, że specjalne enzymy tnące dwuniciowe DNA tzw. nukleazy bardzo dobrze nadają się do edycji wybranych genów. W swojej najnowszej pracy Katherine High wraz z zespołem z Howard Hughes Medical Institute i Children's Hospital of Philadelphia wykazała, że te same nukleazy mogą skutecznie stymulować edycję genów in vivo.
Naukowcy wyleczyli w ten sposób myszy chore na hemofilię typu B, dzięki zastosowaniu nukleazy udało się wystarczająco podwyższyć poziom XI czynnika koagulującego i przywrócić prawidłowe krzepnięcie krwi.
Wyniki pracy wskazują, że można w ten sposób naprawić chorobotwórcze mutacje in vivo, bez konieczności manipulacji genetycznych w wyizolowanych komórkach.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Podnośniki koszowe, usługi dźwigowe. Bydgoszcz REKLAMA
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Ortopeda. Chirurgia ortopedyczna. Medycyna sportowa. Warszawa REKLAMA
- Niemcy. Multigenowy test raka piersi refundowany przez kasy chorych
- PE. Pisemne oświadczenie w sprawie zwalczania raka piersi w Unii Europejskiej
- Pod względem liczby popełnianych błędów odwodnieni kierowcy nie ustępują nietrzeźwym!
- Im niżej, tym lepiej - najnowsze wyniki badań wskazują, że ryzyko zawałów serca i udarów mózgu jest tym niższe, im niższy jest poziom cholesterolu LDL
- Zdrowa dieta bez mięsa
- Alkaptonuria - rzadka choroba czarnych kości. Nieznane wyniszczające schorzenie, pacjenci bez rozpoznania
- Brytyjczycy wolą bezpieczne metody leczenia
- Strefy wolne od dymu tytoniowego sprzyjają zdrowiu dzieci
- Choroby, które zabijają ponad 2 miliony ludzi rocznie
- Poprawa kondycji fizycznej może przyczynić się do szybszego powrotu do zdrowia kobiet z rakiem piersi
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
