Dzieci wyleczone z adrenoleukodystrofii dzięki wirusowi HIV
INFORMATOR. Świat
naukawpolsce.pl | dodane 09-11-2009Dzięki terapii genowej udało się wyleczyć dwoje dzieci ze śmiertelnie groźnej choroby uwarunkowanej genetycznie - adrenoleukodystrofii -informuje serwis "EurekAlert".
Adrenoleukodystrofia (ALD) jest uwarunkowaną genetycznie, występującą tylko u chłopców chorobą uszkadzającą mózg - chory zwykle umiera przed osiągnięciem dojrzałości. Wskutek wrodzonego defektu w organizmie pacjenta gromadzą się długołańcuchowe, nasycone kwasy tłuszczowe. Gdy jest ich dużo, uszkadzają osłonkę mielinową, która otacza włókna nerwowe. Niszczona jest także kora nadnerczy.
Przez wiele lat nie było leku na ALD - powstał dzięki determinacji ojca jednego z chorych dzieci (z wykształcenia ekonomisty). Samodzielnie studiując biochemię, wpadł na pomysł podawania substancji zapobiegającej powstawaniu uszkodzeń mózgu - mieszaniny kwasów oleinowego i erukowego. Całą historię przedstawiono w filmie "Olej Lorenza". Jednak lek pozwalał tylko zahamować postęp choroby.
Później zaczęto stosować przeszczepy szpiku, które jednak często były odrzucane.
Francuskim lekarzom z zespołu Patricka Aubourga z paryskiego szpitala Saint Vincent de Paul udało się zmodyfikować szpik dwóch chłopców, "naprawiając" wadliwy gen za pomocą nieszkodliwej wersji... wirusa HIV, użytego jako nośnik prawidłowego genu. Wirus HIV jest jedynym znanym wirusem zdolnym do wprowadzenia genu do jądra komórki, która nie ulega podziałom. Dzięki temu terapia ma trwały efekt - utrzymał się w dwa lata po zabiegu. prawdopodobnie w podobny sposób dadzą się leczyć także inne choroby genetyczne- na przykład anemia sierpowata czy hemofilia.
Badania były możliwe dzięki European Leukodystrophies Association (ELA).Funkcję "ambasadora" ELA Association sprawuje sławny piłkarz Zinedine Zidane, który przyczynił się do zebrania niezbędnych funduszy.
Adrenoleukodystrofia (ALD) jest uwarunkowaną genetycznie, występującą tylko u chłopców chorobą uszkadzającą mózg - chory zwykle umiera przed osiągnięciem dojrzałości. Wskutek wrodzonego defektu w organizmie pacjenta gromadzą się długołańcuchowe, nasycone kwasy tłuszczowe. Gdy jest ich dużo, uszkadzają osłonkę mielinową, która otacza włókna nerwowe. Niszczona jest także kora nadnerczy.
Przez wiele lat nie było leku na ALD - powstał dzięki determinacji ojca jednego z chorych dzieci (z wykształcenia ekonomisty). Samodzielnie studiując biochemię, wpadł na pomysł podawania substancji zapobiegającej powstawaniu uszkodzeń mózgu - mieszaniny kwasów oleinowego i erukowego. Całą historię przedstawiono w filmie "Olej Lorenza". Jednak lek pozwalał tylko zahamować postęp choroby.
Później zaczęto stosować przeszczepy szpiku, które jednak często były odrzucane.
Francuskim lekarzom z zespołu Patricka Aubourga z paryskiego szpitala Saint Vincent de Paul udało się zmodyfikować szpik dwóch chłopców, "naprawiając" wadliwy gen za pomocą nieszkodliwej wersji... wirusa HIV, użytego jako nośnik prawidłowego genu. Wirus HIV jest jedynym znanym wirusem zdolnym do wprowadzenia genu do jądra komórki, która nie ulega podziałom. Dzięki temu terapia ma trwały efekt - utrzymał się w dwa lata po zabiegu. prawdopodobnie w podobny sposób dadzą się leczyć także inne choroby genetyczne- na przykład anemia sierpowata czy hemofilia.
Badania były możliwe dzięki European Leukodystrophies Association (ELA).Funkcję "ambasadora" ELA Association sprawuje sławny piłkarz Zinedine Zidane, który przyczynił się do zebrania niezbędnych funduszy.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Podnośniki koszowe, usługi dźwigowe. Bydgoszcz REKLAMA
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Ortopeda. Chirurgia ortopedyczna. Medycyna sportowa. Warszawa REKLAMA
- Niemcy. Multigenowy test raka piersi refundowany przez kasy chorych
- PE. Pisemne oświadczenie w sprawie zwalczania raka piersi w Unii Europejskiej
- Pod względem liczby popełnianych błędów odwodnieni kierowcy nie ustępują nietrzeźwym!
- Im niżej, tym lepiej - najnowsze wyniki badań wskazują, że ryzyko zawałów serca i udarów mózgu jest tym niższe, im niższy jest poziom cholesterolu LDL
- Zdrowa dieta bez mięsa
- Alkaptonuria - rzadka choroba czarnych kości. Nieznane wyniszczające schorzenie, pacjenci bez rozpoznania
- Brytyjczycy wolą bezpieczne metody leczenia
- Strefy wolne od dymu tytoniowego sprzyjają zdrowiu dzieci
- Choroby, które zabijają ponad 2 miliony ludzi rocznie
- Poprawa kondycji fizycznej może przyczynić się do szybszego powrotu do zdrowia kobiet z rakiem piersi
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
