• Informator
•  | Poczekalnia
•  | Zdrowy Mieszczanin
•  | Doniesienia Listonosza

Pierwsze po 20 latach udane próby zastosowania terapii genowej, przeszczep tchawicy wyhodowanej w laboratorium z własnych komórek chorego oraz przyznanie Nagrody Nobla po śmierci uczonego to największe wydarzenia medycynie na świecie w 2011 r.

Przełom w terapii genowej

O udanych próbach zastosowania terapii genowej dowiedzieliśmy się w grudniu na konferencji hematologów w San Diego. Poinformowali o tym specjaliści z University College London Cancer Institute oraz St. Jude Children's Research Hospital w Memphis. Dr Ronald G. Crystal, genetyk Weill Cornell Medical College, nie ukrywał zadowolenia. Próby wykorzystania terapii genowej trwają bowiem już od 20 lat, ale dotąd bez większego powodzenia.

Głównym powodem były nieudane eksperymenty, które zakończyły się tragicznie. W 1999 r. na University of Pennsylvania po zastosowaniu terapii genowej zmarł młody mężczyzna. Niepowodzenie zanotowali też genetycy francuscy, którzy w 2002 r. zastosowali tę metodę u dwóch chłopców cierpiących na rzadką odmianę wrodzonego niedoboru odporności. Kiedy wydawało się, że są bliscy sukcesu, okazało się, że podanie im prawidłowego genu za pośrednictwem unieszkodliwionego wirusa wywołało u nich białaczkę.

Dziś po niepowodzeniach terapia genowa wraca gry, jak powiedział dr Crystal. Zastosowano ją u sześciu pacjentów cierpiących na hemofilii typu B i nie zauważono skutków ubocznych. U czterech z nich poziom brakującego chorym tzw. IX czynnik krzepnięcia trwale podniósł się na tyle, że nie musieli już zażywać leków i nie dochodziło u nich do samoczynnych krwawień. Uczeni zapowiadają, że podobną metodą leczone będą także osoby cierpiące na hemofilię typy A. Rozpoczęto już pierwsze próby użycia terapii genowej chorych z tą odmiana hemofilii, występującej pięciokrotnie częściej niż typu B.

W tym roku dobre wiadomości nadeszły również z innych laboratoriów. Prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku wykazał, że terapia genowa łagodzi zaburzenia ruchowe typowe dla pacjentów z chorobą Parkinsona, takie jak mimowolne drżenie rąk i sztywność mięśni. To pierwsze tak przekonujące badania.

Nagrody Nobla po śmierci

Taka sytuacja zdarzyła się po raz pierwszy 110-letniej historii przyznawania Nagrody Nobla i szybko przyćmiła całą uroczystość ogłoszenia tegorocznych laureatów. Na początku października Komitet Noblowski ogłosił, że w dziedzinie medycyny i fizjologii to najbardziej prestiżowe w nauce wyróżnienie otrzymał Ralph Steinman (za badania nad dendrytycznymi komórkami odpornościowymi). Kilka godzin później okazało się, że kanadyjski immunolog nie żyje.

Zmarł w otoczeniu rodziny na trzy dni przed ogłoszeniem tegorocznych laureatów Nobla w dziedzinie medycyny. Od kilku lat był chory na raka trzustki, jednego z najgroźniejszych nowotworów złośliwych. Rodzina Noblisty przyznała, że od kilka lat spodziewała się, że może on otrzymać Nagrodę Nobla. Był wielokrotnie do niej typowany. "Mówiliśmy mu, żeby wytrzymał do poniedziałku, do otrzymania Nobla" - powiedziała agencji AFP Alexis Steinman, 34-letnia córka Noblisty. Czy rodzina celowo zataiła śmierć uczonego?

Marc Tessier-Lavigne, prezydent Rockefeller University, zapewniła, że uczelnia, w której pracował Steinman, o jego śmierci dowiedziała się pół godziny po ogłoszeniu werdyktu przez Komitetu Noblowskiego. Jak było naprawdę chyba nie dowiemy się już nigdy.

Autoprzeszczep tchawicy

Chirurdzy wszczepiali już tchawice wyhodowane w laboratorium, ale tym raz po raz pierwszy użyto narząd w całości uzyskany z komórek macierzystych chorego. Dokonali tego specjaliści europejscy. To był zarazem pokaz możliwości i współpracy badaczy naszego kontynentu.

Po uzyskaniu trójwymiarowego obrazu tchawicy zaatakowanej przez nowotwór o rozmiarach piłki do golfa, badacze University College w Londonie sporządzili ulegającą biodegradacji jej kopię oraz dwóch odchodzących od niej głównych oskrzeli.

Matryca tchawicy powędrowała następnie do Szwecji, gdzie w kilku milionach jej porów umieszczono na pożywce komórki macierzyste pobrane ze szpiku kostnego pacjenta. Po dwóch dniach uformowała się nowa tchawica, zbudowana z własnych jego tkanek. Tak wyhodowany narząd 9 czerwca 2011 r. międzynarodowy zespół lekarzy w Sztokholmu wszczepił 36-letniemu mężczyźnie po usunięciu jego własnej, zniszczonej przez guza tchawicy.

W 2011 r. po raz pierwszy wszczepiono również wyhodowane w laboratorium oskrzela. Operację u chorego na raka płuc 78-letniego pacjenta przeprowadził Emmanuel Martinod, chirurg z Avicenne Hospital w Paryżu. Do zabiegu wykorzystał oskrzela, które spreparowano z fragmentu aorty przechowywanej w banku tkanek.

Sztuczna krew z komórek macierzystych

Sztuczna krew o nazwie Hemopure już w 2001 r. została zatwierdzona do użycia w RPA, wciąż jednak badania nad substytutami krwi są rozczarowujące. Ich zdolność przenoszenia tlenu jest nadal się niewystarczająca, na dodatek są toksyczne dla organizmu, powodują np. uszkodzenie nerek.

Tym bardziej zaskakujące są badania Luc Douay z uniwersytetu Pierre i Marie Curie w Paryżu. We wrześniu poinformował, że pierwszym ochotnikom we Francji wstrzyknął czerwone ciałka krwi wyhodowane w laboratorium z ich własnych komórek macierzystych. Pobrał je z ich szpiku kostnego osób, umieścił na pożywce zawierającej czynniki wzrostu, pod wpływem których przekształciły się w czerwone ciałka krwi.

W krwioobiegu wykazywały one taką samą żywotność jak czerwone ciałka powstające w szpiku kostnym. Funkcjonowały również tak samo jak naturalne, czyli wiązały tlen i rozprowadzały go w organizmie. W przyszłości krew do transfuzji w znikomym stopniu będzie pobierana od dawców - twierdzi Luc Douai.

Wtóruje mu Robert Lanza z Advanced Cell Technology w Worcester, który twierdzi, że z zaledwie sześciu komórek macierzystych jest w stanie uzyskać 100 bilionów czerwonych ciałek. Wykorzystał do tego komórki embrionalne, ale potrafi też przekształcić w krwinki komórki macierzyste pozyskane z komórek skóry.

Jego zdaniem, krwinki z laboratorium będzie można podawać osobom, których życie jest zagrożone na skutek znacznej utraty krwi, gdy nie ma czasu na ustalenie, jaką mają grupę krwi.

Zbigniew Wojtasiński, 31-12-2011, naukawpolsce.pl

Informator | Rozmaitości | Kraj | Świat | Ciekawostki | Edukacja | Spotkania | Eko | Wypoczynek