Przełomowa metoda leczenia miastenii gravis z finansowaniem Agencji Badań Medycznych
INFORMATOR. Kraj
Prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytet Medyczny w Lublinie
Uniwersytet Medyczny w Lublinie rozpoczął realizację badania klinicznego dedykowanego pacjentom z miastenią. Projekt uzyskał 26 mln zł grantu w ramach pierwszego konkursu Agencji Badań Medycznych na działalność badawczo-rozwojową.
Miastenia gravis to choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych polegająca na zaburzeniu transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni.
Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu, połykaniu. Później może dojść do uogólnienia choroby, gdzie atakowane są inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, zaś w ciągu dnia, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci.
Tradycyjne metody leczenia
- Leczenie objawowe ma na celu zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych struktur. Wśród różnych opcji terapeutycznych w pierwszej linii stosuje się sterydy. Niestety takie leczenie musi być prowadzone przewlekle, stąd liczne działania niepożądane. W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, natomiast nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków – podkreśla prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytet Medyczny w Lublinie.
Pionierska metoda leczenia z zastosowaniem kladrybiny
Kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek mający leczyć wybrane postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazała się bardzo skuteczna w wybranych typach białaczek. Kladrybiną zainteresowano się również w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdyż w tym przypadku też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek ten zarejestrowany jest w tym wskazaniu.
W innowacyjnym projekcie opracowanym w Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest prof. Konrad Rejdak zastosowano kladrybinę w leczeniu chorych z miastenią gravis, jako oryginalną metodą terapeutyczną w skali światowej.
- Pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody. W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo. Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii. – podsumowuje prof. Konrad Rejdak.
W Polsce na miastenię choruje ponad 10 tysięcy osób, a szczególny wzrost zachorowań widać u osób w wieku dorosłym i podeszłym z chorobami współistniejącymi. Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób współistniejących, jak cukrzyca, czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długi efekt kliniczny.
Wyniki badania pilotażowego opublikowane zostały na łamach European Journal of Neurology, i odbiły się one szerokim echem na świecie. Również pismo Nature skomentowało te wyniki pisząc, że to bardzo ciekawa i obiecująca terapia dla chorych z miastenią.
Miastenia gravis to choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych polegająca na zaburzeniu transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni.
Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu, połykaniu. Później może dojść do uogólnienia choroby, gdzie atakowane są inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, zaś w ciągu dnia, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci.
Tradycyjne metody leczenia
- Leczenie objawowe ma na celu zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych struktur. Wśród różnych opcji terapeutycznych w pierwszej linii stosuje się sterydy. Niestety takie leczenie musi być prowadzone przewlekle, stąd liczne działania niepożądane. W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, natomiast nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków – podkreśla prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytet Medyczny w Lublinie.
Pionierska metoda leczenia z zastosowaniem kladrybiny
Kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek mający leczyć wybrane postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazała się bardzo skuteczna w wybranych typach białaczek. Kladrybiną zainteresowano się również w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdyż w tym przypadku też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek ten zarejestrowany jest w tym wskazaniu.
W innowacyjnym projekcie opracowanym w Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest prof. Konrad Rejdak zastosowano kladrybinę w leczeniu chorych z miastenią gravis, jako oryginalną metodą terapeutyczną w skali światowej.
- Pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody. W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo. Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii. – podsumowuje prof. Konrad Rejdak.
W Polsce na miastenię choruje ponad 10 tysięcy osób, a szczególny wzrost zachorowań widać u osób w wieku dorosłym i podeszłym z chorobami współistniejącymi. Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób współistniejących, jak cukrzyca, czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długi efekt kliniczny.
Wyniki badania pilotażowego opublikowane zostały na łamach European Journal of Neurology, i odbiły się one szerokim echem na świecie. Również pismo Nature skomentowało te wyniki pisząc, że to bardzo ciekawa i obiecująca terapia dla chorych z miastenią.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
REKLAMA
Inne w tym dziale:
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Rak płuca – nowe możliwości chirurgii i leczenia okołooperacyjnego. Czy są dostępne w Polsce?
- Świadomy wybór terapii: bezpłatne konsultacje dla pacjentów z diagnozą chłoniaka, przewlekłej białaczki limfocytowej i szpiczaka
- Neurolodzy i psychiatrzy zacieśniają współpracę na rzecz zdrowia mózgu
- Anna Kupiecka o kwietniowej liście refundacyjnej: bardzo ważne decyzje refundacyjne w onkologii
- 15 000 Pracowników Służby Zdrowia w Polsce narażonych na leki niebezpieczne – kluczowa rola bezpiecznego przygotowania leków
- Rekordowe liczby zgonów z powodu grypy
- Od świadomości do działania – im więcej badań profilaktycznych, tym więcej historii z happy endem
- Pilna potrzeba zmian w systemie leczenia – dlaczego kompleksowa opieka jest koniecznością?
- Zdrowie kobiety – jak skutecznie leczyć nowotwory ginekologiczne?
- Nagły zgon sercowy – możliwości zabezpieczania pacjentów w Polsce 2025
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA
 |
