Konkurs "Gdynia bez Barier": nagroda dla prof. Węgrzyna
INFORMATOR. Kraj
Prof. Grzegorz Węgrzyn. Źródło: UG
Prof. Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego został laureatem konkursu "Gdynia bez barier", organizowanego od 11 lat przez miasto Gdynię. Naukowiec otrzymał medal w uznaniu osiągnięć w opracowaniu metod leczenia genetycznej choroby Sanfilippo - informuje rzeczniczka prasowa Uniwersytetu Gdańskiego, Beata Czechowska-Derkacz.
Zespół pod kierunkiem profesora Grzegorza Węgrzyna opracował lek na tę chorobę. Badania znajdują się teraz w fazie prób klinicznych. Lek jest unikalny na skalę światową - jak do tej pory nikomu na świecie nie udało nie tylko odwrócić tej choroby, ale nawet zahamować jej przebiegu.
Choroba Sanfilippo to poważne, wyniszczające schorzenie prowadzące do śmierci chorego. Należy ono do mukopolisacharydoz (MPS) - rzadkich chorób genetycznych. Mukopolisacharydozy mają swoje źródło w mutacjach genetycznych, które powodują brak lub znaczne obniżenie aktywności enzymów niezbędnych do rozkładu mukopolisacharydów (według najnowszej nomenklatury zwanych glikozoaminoglikanami).
Substancje te służą w organizmie m.in. do zapewnienia elastyczności tkanki łącznej i stawów oraz w komunikacji między komórkami. U osób zdrowych powinny być rozkładane w lizosomach, u chorych rozkład ten nie następuje i substancje te gromadzą się w lizosomach i przestrzeni międzykomórkowej. Ponieważ produkowane są praktycznie we wszystkich tkankach organizmu, więc ich gromadzenie się powoduje stopniowe upośledzenie funkcji praktycznie wszystkich narządów i w efekcie śmierć.
Choroba Sanfilippo charakteryzuje się degradacją układu nerwowego. Choroba ma trzy fazy. W pierwszej, tuż po urodzeniu dziecka nie ma żadnych objawów. Po okresie trwającym od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje faza regresu umysłowego połączona z hiperaktywnością; w trzeciej fazie sygnały z mózgu przestają dochodzić do poszczególnych organów.
Koncepcja terapii tej choroby opracowana przez polskich naukowców polega na zablokowaniu ekspresji genów, które kodują enzymy potrzebne do syntezy mukopolisacharydów. Substancją hamującą drogę przekazywania sygnałów wewnątrz komórki, która potrzebna jest do aktywacji genów syntetyzujących glokozoaminoglikany jest genisteina, którą pozyskać można z soi.
Jak napisał prezydent Gdyni Wojciech Szczurek w liście gratulacyjnym, skierowanym do prof. Grzegorza Węgrzyna, osiągnięcia naukowe profesora "dały nadzieję dzieciom".
Uroczystą galę XI Konkursu "Gdynia bez barier" zaplanowano na 13 kwietnia.
Zespół pod kierunkiem profesora Grzegorza Węgrzyna opracował lek na tę chorobę. Badania znajdują się teraz w fazie prób klinicznych. Lek jest unikalny na skalę światową - jak do tej pory nikomu na świecie nie udało nie tylko odwrócić tej choroby, ale nawet zahamować jej przebiegu.
Choroba Sanfilippo to poważne, wyniszczające schorzenie prowadzące do śmierci chorego. Należy ono do mukopolisacharydoz (MPS) - rzadkich chorób genetycznych. Mukopolisacharydozy mają swoje źródło w mutacjach genetycznych, które powodują brak lub znaczne obniżenie aktywności enzymów niezbędnych do rozkładu mukopolisacharydów (według najnowszej nomenklatury zwanych glikozoaminoglikanami).
Substancje te służą w organizmie m.in. do zapewnienia elastyczności tkanki łącznej i stawów oraz w komunikacji między komórkami. U osób zdrowych powinny być rozkładane w lizosomach, u chorych rozkład ten nie następuje i substancje te gromadzą się w lizosomach i przestrzeni międzykomórkowej. Ponieważ produkowane są praktycznie we wszystkich tkankach organizmu, więc ich gromadzenie się powoduje stopniowe upośledzenie funkcji praktycznie wszystkich narządów i w efekcie śmierć.
Choroba Sanfilippo charakteryzuje się degradacją układu nerwowego. Choroba ma trzy fazy. W pierwszej, tuż po urodzeniu dziecka nie ma żadnych objawów. Po okresie trwającym od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje faza regresu umysłowego połączona z hiperaktywnością; w trzeciej fazie sygnały z mózgu przestają dochodzić do poszczególnych organów.
Koncepcja terapii tej choroby opracowana przez polskich naukowców polega na zablokowaniu ekspresji genów, które kodują enzymy potrzebne do syntezy mukopolisacharydów. Substancją hamującą drogę przekazywania sygnałów wewnątrz komórki, która potrzebna jest do aktywacji genów syntetyzujących glokozoaminoglikany jest genisteina, którą pozyskać można z soi.
Jak napisał prezydent Gdyni Wojciech Szczurek w liście gratulacyjnym, skierowanym do prof. Grzegorza Węgrzyna, osiągnięcia naukowe profesora "dały nadzieję dzieciom".
Uroczystą galę XI Konkursu "Gdynia bez barier" zaplanowano na 13 kwietnia.
Poinformuj znajomych o tym artykule:
Inne w tym dziale:
- Podnośniki koszowe, usługi dźwigowe. Bydgoszcz REKLAMA
- Żylaki. Leczenie żylaków kończyn dolnych. Bydgoszcz, Inowrocław, Chojnice, Tuchola. REKLAMA
- Ortopeda. Chirurgia ortopedyczna. Medycyna sportowa. Warszawa REKLAMA
- Nowoczesne leczenie i optymizm – najlepsze antidotum na SM
- Choroba poznana 80 lat temu - wciąż nieznana. Rusza pierwsza w Polsce kampania edukacyjna dla pacjentów z ultrarzadkim nowotworem krwi: „Makroglobulinemia Waldenströma. Śladami Doktora Jana”
- Choroba Gauchera – wizytówka polskiego podejścia do chorób ultrarzadkich
- Antykoncepcja awaryjna nabiera tempa: Nowe dane Centrum e-Zdrowia
- Kardiolożka: o serce trzeba dbać od najmłodszych lat
- Ponad 600 tys. Polaków zaszczepiło się przeciw grypie
- Refundacja na papierze. Pacjentki tylko z jednego województwa mogą liczyć na leczenie zgodne z listą refundacyjną, która weszła w życie kilka miesięcy temu
- Pierwsze w Polsce zabiegi ablacji arytmii z zastosowaniem technologii CARTOSOUND FAM. „Niezwykle ważny krok w rozwoju elektrofizjologii”
- Czy starsi pacjenci otrzymają lepszą ochronę jeszcze w tym sezonie?
- Wyzwania hematoonkologii - na jakie terapie czekają polscy pacjenci?
- Wszystkie w tym dziale
REKLAMA